大睿生物在2025年美國國家脂質協會（NLA）科學會議上公布靶向脂蛋白(a)的潛在長效創新RNAi療法RN026的突破性數據
大睿生物（RonaTherapeutics）作為創新RNA療法的領軍企業，今日在美國國家脂質協會2025年度科學會議(NationalLipidAssociations2025AnnualScientificSessions)上，公布了其自主研發的創新RNA干擾療法RN026的臨床前數據。臨床前研究顯示，該療法針對心血管疾病獨立風險因子脂蛋白(a)（Lp(a)），在非人靈長類動物（NHP）研究中實現了99%的Lp(a)水平降低并有望支持一年一次的給藥方案。
核心亮點
1. 強效持久，突破性療效
? 轉基因小鼠模型中，單次2mg/kg皮下注射可實現：血清載脂蛋白Apo(a)水平降低98%，療效持續至少42天
? 非人靈長類動物（NHP）研究中，血清Lp(a)最大降幅達99%；給藥后98天仍維持95%的Lp(a)抑制效果，且血清Lp(a)水平降低約80%的效果持續至154天，提示其有望實現一年一次給藥
2. 精準靶向設計
? 靶向KIV-2CNV區域內外多位點以實現強勁藥效
? 極大降低與序列相關的脫靶可能
3. 雙重獲益
? NHP研究中，伴隨出現25%低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平降低
? SD大鼠重復給藥試驗未觀察到毒性反應
關于RN026
RN026作為突破性療法在動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）、主動脈瓣狹窄、外周動脈疾病等心血管疾病領域展現出巨大潛力，其差異化長效性、強效Lp(a)抑制能力和優異安全性具有顯著優勢。全球約10%-20%人群存在脂蛋白(a)水平升高，RN026有望為心血管疾病患者帶來全新治療希望。
關于大睿生物
大睿生物是全球領先的核酸創新藥物平臺公司，依托自主研發的核酸化學與遞送平臺，專注于心血管代謝性疾病、肥胖及神經系統疾病治療。大睿生物始終致力于開發具有差異化和創新性的同類最佳（best-in-class）及業內首創（first-in-class）siRNA藥物，以解決心血管疾病、肥胖及代謝功能障礙相關脂肪性肝炎（MASH）等的治療。
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